美国食品药品监督管理局（FDA）批准Harliku ™（尼替西农）用于降低尿黑酸尿症成年患者的尿液同黑酸（HGA）。

关于尿黑酸尿症 (AKU)

尿黑酸尿症 (AKU) 是一种罕见的遗传性疾病，其特征是尿黑酸 (HGA) 积聚，导致骨关节炎和褐黄病，并可能导致心脏瓣膜损伤和肾结石。尼替西农通过抑制羟苯丙酮酸双加氧酶（酪氨酸分解代谢途径中尿黑酸 1,2-双加氧酶的上游酶）来减少过量的 HGA。

关于尼替西农Harliku治疗AKU的临床研究

此项批准得到了美国国立卫生研究院 (NIH) 下属国家人类基因组研究所 (NHGRI) 开展的研究的支持。这项开放标签、随机、无治疗对照试验纳入了 40 名确诊为 AKU 的成年患者（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT00107783）。研究参与者被随机分配接受每日一次口服 2 毫克尼替西农或不接受任何治疗，治疗期为 3 年。

研究结果显示，经尼替西农治疗1年后，尿液HGA较基线平均下降88%（95% CI，79-97）；3年后，尿液HGA较基线平均下降91%（95% CI，85-97）。相反，未治疗的对照组尿液HGA在第1年较基线平均增加107%（95% CI，0-216），在第3年较基线平均增加108%（95% CI，19-198）。

结果还显示，接受尼替西农治疗的患者的疼痛、能量水平和身体机能（使用 36 项简短调查进行评估）经过 3 年的治疗后得到改善。

美国国立卫生研究院 (NIH) 国家疾病预防控制中心 (NHGRI) 的医学博士 Wendy J. Introne 表示：“Harliku 的获批对 AKU 患者群体来说是一项重要的进步。我们的科研团队将数十年的研究成果转化为推出尼替西农这一新的治疗方案，我们坚信它能够减轻 AKU 患者的巨大负担。”

Harliku 报告的最常见不良反应是酪氨酸水平升高、角膜炎和血小板减少症。

参考来源：

Cycle Pharmaceuticals’ Harliku™ (nitisinone) tablets receive first FDA-approval as treatment for alkaptonuria (AKU). News release. Cycle Pharmaceuticals. June 19, 2025.

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(责任编辑：登越药房)